今年的諾獎，格外受到關注。

2023 年諾貝爾生理學或醫學獎揭曉，Katalin Karikó 和 Drew Weissman 不負眾望，憑借他們在 mRNA 疫苗研發上的突破性貢獻斬獲這一科學界最高成就，他們的故事也一夜之間家喻戶曉，成為了這個時代的“盜火”傳說。

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破解不可能三角，mRNA 加速疫苗開發

多年來，圍繞 mRNA 的研究一直在不穩定和易激發免疫的困境中掙扎，匈牙利生物化學家 Katalin Karikó 卻一直是一位信徒，堅定不移地相信其可以用作治療手段。她與免疫學家 Drew Weissman 聯手，經過長期探索，終于找到釋放 mRNA 技術真正潛力的鑰匙——核苷堿基修飾。他們開創性地發現,通過對 mRNA 分子上的堿基進行適當修改，不僅可以增強其穩定性，還能巧妙避開免疫警報，從而解決 mRNA 應用的難題。

針對這一突破性的技術，他們沒有只關注科學研究，而是早早就已投身于產業應用。早在 2006 年，兩人就共同創立了 RNA 治療公司 RNARx，開啟了商業化的道路。2013 年，在意識到業界巨頭正在大舉投入推動該技術的應用后，Karikó 加入 BioNTech，將自己多年積累的 mRNA 研究經驗與專長帶入這家生物科技公司。2020 年，新冠疫情席卷全球，BioNTech 與 Pfizer 聯手，使用 mRNA 技術在短短 300 天內就研發出了 mRNA 新冠疫苗，拯救了上百萬人的生命。這一壯舉的背后，Karikó 與 Weissman 做出了極為突出的貢獻。

日前，名聲大噪的 Drew Weissman 也在繼續他的科技創業之路，作為科學創始人聯合創立的兩家初創公司 Orbital Therapeutics 和 Capstan Therapeutics 皆成立于 2022 年，后者專注開發具細胞種類特異性工程化細胞療法，前者則致力于打造一個獨特、全面的 RNA 技術平臺，并在今年 4 月剛完成了 2.7 億美元的 A 輪融資。兩者都將繼續推動前沿科研成果的落地，實現經濟與社會價值。

02

改寫生命密碼，CRISPR 開啟新紀元

生命科學領域上一次引起如此廣泛關注的諾獎，可能還是 CRISPR。在基因編輯領域，Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 聯手攻克難關，發現了 CRISPR-Cas9 系統，即一種可進行基因組精確“剪切”的分子工具。它讓人類第一次真正掌握了編輯生物遺傳密碼的能力，兩人也因這項開創性技術榮獲 2020 年的諾貝爾化學獎。

在創業方面，Charpentier 參與創立的 CRISPR Therapeutics 與 Vertex 合作開發基因編輯新藥，有望成為首個獲得 FDA 批準的 CRISPR 藥物。Doudna 則創立了多家創業公司，從各個方向推動 CRISPR 技術的成果轉化。其中，Caribou Biosciences 正在研發基因編輯構建的下一代 CAR-T/NK 療法，Intellia Therapeutics 致力于開發體內和體外進行的 CRISPR 基因編輯創新療法，Mammoth Biosciences 專注于擴展 CRISPR 工具箱，以及開發新型基因療法等，Scribe Therapeutics 則瞄準了神經退行性疾病治療等未被滿足的臨床需求。在這些公司的推動下，CRISPR 技術正在加速成為生物醫藥行業的游戲規則改變者。

03

科學家+創業家，定義未來健康

與以往不同的是，mRNA 疫苗在新冠疫情中的大規模應用與兩位科學家憑借該技術獲獎之間，只相隔了 3 年時間，這一點對于跨度動輒十幾年的諾獎來說是非常快的速度了。從基因編輯到 mRNA 疫苗，科技創新為生命健康打開了無限的可能，創新成果不斷涌現，而要真正轉化落地，造福世人，則需要“科學家+創業家”的復合型人才團隊。

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