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應用新型光敏蛋白有望讓盲人患者重見光明

北京時間4月18日,自然雜志子刊《信號轉導與靶向治療》在線發表了武漢大學人民醫院眼科沈吟教授為通訊作者的最新研究成果,題為《高靈敏度和快動力學的光敏感通道蛋白恢復盲小鼠的視覺功能》。

武大人民醫院供圖

這項研究進行的動物實驗證明,使用新型光敏蛋白,可以將盲小鼠視力提高到相當于人類視力的0.3左右。這意味著,過去被認為患有不治之癥的致盲性視網膜眼病患者,有望重見光明。

該創新研究在全世界首次揭示,新型光敏蛋白在低于視網膜安全閾值的光激活下,治療視網膜退行性疾病的有效性,為光遺傳學結合其他技術手段治療視網膜退行性疾病提供了思路。這是全球視網膜神經退行性疾病研究領域的一個重要突破。

上述研究課題組負責人沈吟介紹,視網膜色素變性是一類慢性致盲性疾病,臨床發病率為1/4000,治療效果和預后都很差,最終可導致患者失明,嚴重影響患者生活質量。

在沈吟指導下,課題組成員、武漢大學第一臨床學院博士生陳飛和于垚在德國合作者的幫助下,篩選得到具有高靈敏度和快動力學特性的改良版的微生物光敏蛋白,并利用光遺傳學技術恢復了盲小鼠的視覺功能。

這篇研究論文還首次揭示:在安全的光強閾值下,使用新型光敏蛋白可將盲小鼠視力提高到相當于人類視力的0.3左右,同時對光反應速度也很快,時間分辨率至少可達到32Hz。這一研究成果為臨床利用光遺傳學治療視網膜退行性疾病奠定基礎,也為光遺傳學結合其他技術手段治療視網膜退行性疾病提供了可能。

沈吟介紹,全世界有2000萬盲人,視網膜色素變性等視網膜遺傳病在臨床上尚無有效治療方法。若將這種光敏蛋白運用到臨床,可以治療各種光感受器凋亡的遺傳性視網膜病或視網膜退行性病變。且發病率為13%的老年黃斑變性患者,在視網膜晚期完全萎縮之前,也可受益于該治療。

據介紹,沈吟團隊十余年來深耕遺傳性眼病的研究轉化和臨床診療工作,開展遺傳病眼病診斷與治療的新技術新業務,并籌辦遺傳病眼病專病中心。前期,她與團隊圍繞遺傳病眼病發表了系列科技創新成果。基于本次研究成果,新型超快超敏感的光敏蛋白在臨床上的應用,將造福大批遺傳性眼病患者。

去年12月,長期從事視覺神經機制研究的楊雄里院士,在武漢大學人民醫院設立院士工作站。沈吟牽頭整合武漢大學人民醫院眼科、神經和精神疾病相關科室,主導籌建楊雄里院士工作站。工作站團隊專注于眼科和神經精神相關神經疾病的基礎機制研究和轉化,組建神經眼科MDT和遺傳眼科專病門診。

關鍵詞: 研究成果 技術手段 重見光明 視網膜色素變性 武漢大學人

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